一项突破性的基因疗法已成功纠正了一名患者DNA中的一个字母错误，靶向治疗α-1抗胰蛋白酶缺乏症。这种遗传性疾病通常会影响肝脏和肺部。治疗后，该患者开始产生必需的蛋白质，且未发现任何意外的基因改变，为肝移植提供了一种潜在的替代方案。 AI
排序理由 该集群报道了一种应用于人类患者的新型基因疗法技术，代表了基因医学研究的一个重要里程碑。
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基因疗法纠正患者单一DNA错误，为遗传病治疗带来希望
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报道来源 [1]
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人类首次：基因疗法修正一名患者肝脏中的一个字母DNA错误，以治疗α-1抗胰蛋白酶缺乏症——一种损害肝脏和肺部的遗传性疾病。患者现在能产生功能性蛋白，未发现任何不必要的编辑。避免肝移植的新希望。
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