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实体 alpha-1-antitrypsin deficiency

alpha-1-antitrypsin deficiency

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  1. TOOL · CL_339646 ·

    基因疗法纠正患者单一DNA错误,为遗传病治疗带来希望

    一项突破性的基因疗法已成功纠正了一名患者DNA中的一个字母错误,靶向治疗α-1抗胰蛋白酶缺乏症。这种遗传性疾病通常会影响肝脏和肺部。治疗后,该患者开始产生必需的蛋白质,且未发现任何意外的基因改变,为肝移植提供了一种潜在的替代方案。