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TOOL · CL_28686 · May 12 · 14:55

外泌体为靶向基因疗法递送带来新希望

研究人员正在探索一种新颖的基因疗法递送方法，利用身体的自然通讯系统：细胞外囊泡，也称为外泌体。这些细胞产生的天然气泡具有内置的靶向信号，可将它们引导至特定细胞类型，克服了目前主要在肝脏中积累的基因沉默药物的局限性。这种基于外泌体的方法在临床前试验中显示出巨大潜力，在动物模型中有效地将基因沉默货物递送到大脑和肾脏的靶细胞，副作用极小。