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实体 Zheng-Yi Chen

Zheng-Yi Chen

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  1. RESEARCH · CL_39029 ·

    FDA批准首个基因疗法治疗遗传性耳聋

    美国食品药品监督管理局（FDA）已批准首个旨在治疗由特定基因突变引起的耳聋的基因疗法。这种突破性疗法靶向OTOF基因，该基因对于将声音信号从内耳传递到大脑至关重要。在涉及20名参与者的临床试验中，80%的参与者在六个月内听力敏感度得到改善，42%的参与者达到正常听力，该疗法显示出安全性和耐受性。