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Regeneron Pharmaceuticals
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FDA批准首个基因疗法治疗遗传性耳聋
美国食品药品监督管理局(FDA)已批准首个旨在治疗由特定基因突变引起的耳聋的基因疗法。这种突破性疗法靶向OTOF基因,该基因对于将声音信号从内耳传递到大脑至关重要。在涉及20名参与者的临床试验中,80%的参与者在六个月内听力敏感度得到改善,42%的参与者达到正常听力,该疗法显示出安全性和耐受性。
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特朗普与Regeneron敲定最终药品降价协议
特朗普总统宣布与Regeneron达成药品定价协议,完成了与17家因其“最惠国”政策而面临压力的制造商达成的一系列协议。这些协议旨在降低特定药品提供给医疗补助(Medicaid)和现金支付患者的价格,政府声称这些协议覆盖了86%的品牌药品。然而,政策专家和民主党人质疑其对消费者的实际影响,指出折扣可能不会显著影响公司利润,并且在很大程度上排除了拥有私人保险或Medicare的患者。