Patient registries

人工智能与真实世界证据加速罕见病治疗研发

人工智能（AI）与真实世界证据（RWE）正在融合，以加速罕见病的治疗研发。由于患者群体小且难以收集足够数据，传统的临床试验对于这些疾病往往不切实际。通过将AI与真实世界证据来源（如电子健康记录、患者登记册和保险索赔）相结合，研究人员可以更有效地定义患者队列、调整混杂因素、检测治疗模式并识别不良事件。美国食品药品监督管理局（FDA）等监管机构日益认可这种混合证据生成方法。