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Crohn's disease
Crohn's disease
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口服溃疡性结肠炎药物在II期试验中显示出希望
一种新型口服药物在治疗溃疡性结肠炎方面显示出希望，在II期试验中显示出改善的反应率和缓解率。这一进展可能为该疾病现有的静脉注射或针剂治疗提供更便捷的替代方案。该药物由Bristol-Myers Squibb公司开发，并已引起美国食品药品监督管理局和欧洲药品管理局等监管机构的关注。
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机器学习模型估算IBD试验中的反事实
研究人员开发了机器学习模型，为临床试验创建虚拟对照组，特别是在炎症性肠病研究中。这些模型基于外部数据进行训练，可预测单臂试验中患者的反事实结局，从而可能减少大规模患者招募的需求。一种梯度提升预测模型LGBM显示出有希望的结果，与倾向得分匹配的估计值非常吻合，支持使用虚拟对照组作为一种经济高效的替代方案。