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ANGPTL3

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  1. TOOL · CL_242838 ·

    基因编辑纳米药物有望实现终身胆固醇控制

    美国和中国的临床试验正在探索一种使用基因编辑纳米药物管理胆固醇水平的新方法。这些疗法旨在永久沉默负责产生低密度脂蛋白胆固醇的基因,从而可能无需每日服药。一项涉及纳米药物CTX310的试验,使用CRISPR技术靶向ANGPTL3基因,模拟了导致胆固醇显著降低和心脏病风险降低的自然基因突变。