蒙大拿州已颁布一项新的“尝试权”法,旨在让绝症患者能够获取尚未获得FDA批准的实验性药物。一位名叫Kris DeVault的患者正寻求为其患有肌酸转运蛋白缺乏症的儿子Brody获取一种实验性药物。尽管该药物在动物和早期人体试验中显示出希望,但尚未获批,并且在美国面临更广泛获取的监管障碍,这让DeVault对其儿子的有限发育窗口感到担忧。 AI
排序理由 该集群讨论了一项影响实验性治疗获取的新州法律,这是一项重要的政策发展。[lever_c_demoted from significant: ic=1 ai=0.1]
- Brody
- Ceres Brain Therapeutics
- creatine transporter deficiency
- Kris DeVault
- Montana
- Thomas Joudinaud
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